El Dr. Ayal Hendel de la Facultad de Ciencias de la Vida, Mina y Everard Goodman de la Universidad de Bar-Ilan y del Instituto de Nanotecnología y Materiales Avanzados, forma parte de un consorcio europeo que ha recibido una subvención de más de 6 millones de euros para evaluar la eficacia y la seguridad de los enfoques de edición del genoma para la enfermedad de células falciformes.
El Dr. Hendel, un experto internacional en tecnología CRISPR utilizada en la edición del genoma, es el único investigador israelí involucrado en el proyecto, que está compuesto por ocho socios académicos e industriales de siete países, y será coordinado por el instituto hospitalario universitario Imagine.
El proyecto está financiado por Horizon Europe, el programa clave de investigación e innovación de la Unión Europea que tiene como objetivo aumentar la visibilidad de la investigación y la innovación europeas de vanguardia. El premio incluye 6.001.250€ de la Comisión Europea y una cofinanciación de 917.485€ de la Secretaría de Estado de Educación, Investigación e Innovación de Suiza.
La enfermedad de células falciformes (ECF) es el trastorno genético más común, con 350000 nuevos casos diagnosticados en todo el mundo cada año. Produce anemia severa, crisis extremadamente dolorosas, mayor riesgo de infecciones y pérdida progresiva de la función de los órganos. La SCD afecta a la hemoglobina, el componente principal de los glóbulos rojos, que transporta el oxígeno en la sangre, y es causada por una mutación del gen que codifica la globina β, una de las proteínas constituyentes clave de la hemoglobina.
Los únicos tratamientos curativos para la SCD hasta la fecha son el trasplante de células madre sanguíneas (hematopoyéticas) (HSC) de la médula ósea de un donante sano (un enfoque limitado por la falta de donantes compatibles) y la transferencia genética basada en lentivirus todavía experimental. Otros tratamientos disponibles reducen los síntomas y el dolor, pero no atacan la causa de la enfermedad.
El Dr. Hendel, de la Facultad de Ciencias de la Vida Goodman de Bar-Ilan y del Instituto de Nanotecnología y Materiales Avanzados, se especializa en la edición del genoma y el uso de la tecnología CRISPR para el desarrollo de estrategias de curación de enfermedades relacionadas con la sangre y el sistema inmunitario.
El equipo de investigación del Dr. Hendel liderará un grupo de trabajo cuya función es examinar y evaluar la eficacia y seguridad de los diversos enfoques de edición del genoma con los que trabajará el consorcio para la enfermedad de células falciformes. «En el contexto de la terapia genética, es esencial comprender los mecanismos subyacentes a la disfunción de las células de la enfermedad y evaluar el impacto de los enfoques de edición del genoma en ellos para garantizar su seguridad y eficacia», dice Hendel.
«Con la experiencia y la cooperación del equipo multidisciplinario que hemos reunido, esperamos comprender mejor los mecanismos moleculares y celulares que subyacen a la disfunción de las células madre del sistema circulatorio en la enfermedad de células falciformes», dijo Annarita Miccio, directora de laboratorio del Institut Imagine. , quien se desempeña como coordinador del proyecto.
