Un enfoque empresarial para convertir un “medicamento huérfano” en un tratamiento potencial para el Parkinson
El manitol, un edulcorante natural, puede ayudar a tratar la enfermedad de Parkinson, pero no se estaba probando en ensayos clínicos. La historia del manitol es uno de los muchos ejemplos de «ciencia deshecha»: preguntas de investigación no financiadas o ignoradas por razones económicas, políticas o de otro tipo.
¿Cómo puede la presión pública que utiliza el crowdsourcing, la ciencia ciudadana y el activismo empresarial ayudar a transformar la ciencia deshecha en ciencia «hecha»? Un nuevo artículo en la revista BioSocieties, publicado por los doctores Shlomo Guzmen-Carmeli y David A. Rier, del Departamento de la Universidad de Bar-Ilan de Sociología y Antropología, narra la historia de CliniCrowd, una empresa israelí establecida para probar la eficacia del manitol. Un edulcorante común y bastante económico utilizado por la industria alimentaria y en los hospitales para reducir la presión intracraneal, el manitol fue demostrado hace unos años por un grupo de investigadores de laboratorio de la Universidad de Tel Aviv como potencialmente eficaz para mejorar la condición de los pacientes de Parkinson.
Sin embargo, el manitol no se estaba evaluando en ensayos clínicos en humanos. Como sustancia natural que se encuentra en muchas plantas y algas, el manitol y sus productos no pueden patentarse. Además, el mercado mundial de los medicamentos para la enfermedad de Parkinson existentes (la mayoría de los cuales son medicamentos sintomáticos con efectos secundarios importantes) ya vale miles de millones, y se prevé que las tasas de crecimiento anual aumentarán drásticamente en los próximos años. Por lo tanto, las compañías farmacéuticas se negaron a probar el valor del manitol para tratar la enfermedad de Parkinson. Como tal, el manitol era efectivamente un «fármaco huérfano», uno que no se probó o no se produjo debido a la presunta no rentabilidad (debido a la rareza de la enfermedad asociada, la imposibilidad de patentar, etc.).
El fundador de CliniCrowd, un emprendedor de nueva creación de alta tecnología israelí y ex oficial superior de servicios de seguridad, no dejó que esto lo detuviera. Después de ser diagnosticado con Parkinson, se embarcó en una misión para deshacer la ciencia estimulando el discurso público y presionando para que el manitol se incluyera en la agenda de investigación. Reclutó a varias figuras clave adicionales con antecedentes similares en el espíritu empresarial de alta tecnología y unidades militares de élite. Su mentalidad compartida dictaba un pensamiento innovador y operaciones ágiles y, por lo tanto, aunque esperaban pocas ganancias financieras de su trabajo, operaban CliniCrowd como una corporación, en lugar de una organización sin fines de lucro. A pesar de sus motivaciones principalmente pragmáticas (a diferencia de muchos ciudadanos-científicos), inicialmente posicionaron a CliniCrowd como una resistencia al desinterés cínico y codicioso de las grandes farmacéuticas en probar medicamentos huérfanos potencialmente valiosos (pero no lucrativos). Inicialmente, no lograron ganar mucho apoyo con los médicos. Sin embargo, una decisión táctica posterior de reposicionar el manitol como un suplemento nutricional hizo que pareciera menos amenazante para los actores arraigados, y los médicos pronto lo aceptaron más fácilmente.
Los esfuerzos de CliniCrowd involucraron varias etapas. Lo más importante fue el lanzamiento de un estudio colectivo de pacientes de Parkinson que aceptaron tomar manitol regularmente durante un período prolongado e informar sus resultados. Esta investigación produjo datos preliminares suficientes para generar presión e influencia públicas con las que atraer a los científicos para que realicen más investigaciones clínicas, actualmente en curso, sobre el manitol para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson.
El modelo de CliniCrowd presenta una mentalidad pragmática que enfatiza la velocidad, la eficiencia y la creatividad. Es muy adecuado para abordar un tipo particular de ciencia deshecha, que involucra medicamentos huérfanos potenciales que, de forma natural, no pueden patentarse. Numerosas enfermedades, como el Alzheimer, la diabetes, la esclerosis múltiple y los cánceres, podrían beneficiarse de su enfoque. «Existen innumerables productos botánicos y otros compuestos naturales que son efectivamente medicamentos huérfanos, por lo tanto, son candidatos adecuados para este enfoque empresarial y colectivo para el activismo del tratamiento», escriben los investigadores. CliniCrowd ha demostrado que posicionarse como una gran farmacéutica complementaria (no opuesta), mediante la exploración de suplementos nutricionales, puede ser una táctica eficaz, facilitando su estrategia central de identificación de compuestos potenciales y utilizando investigación preliminar de fuentes colectivas para catalizar ensayos clínicos posteriores y más formales. . CliniCrowd muestra así las posibilidades de cambio a través de la creación de conocimiento, la generación de presión pública y la construcción de canales alternativos para la investigación clínica médica.
